恒瑞医药：海曲泊帕乙醇胺片获FDA孤儿药资格认定

6月14日晚间，恒瑞医药发布公告称，其产品Herzopam乙醇胺片因适应症为恶性肿瘤化疗引起的血小板减少症，被美国美国食品药品监督管理局批准为孤儿药。

Tropopalamine是一种口服非肽类血小板生成素受体激动剂，它通过激活TPO受体介导的STAT和MAPK信号转导通路来促进血小板生成

经查询，目前，Herzoberpam乙醇胺片的同类产品，如Eltrombopag，Avatrombopag，Lusutrombopag已在国外获批上市。

在国内，Eltrombopag于2017年获批上市，产品名称为Aitrobopopa乙醇胺片，用于慢性免疫性血小板减少症成年患者2022年5月扩大到6—11岁儿童Avatrombopag于2020年获准上市，其产品名称为马来酸阿伐托波帕片，用于接受诊断性手术或手术的慢性肝病相关血小板减少症成年患者

根据EvaluatePharma的数据库，2021年，上述三种类似产品的全球销售额约为21.43亿美元截至目前，海曲波帕乙醇胺片相关项目累计R&D费用约为23468万元

Tropopalamine片剂因两种适应症被批准上市，即2021年6月，国家医疗产品管理局批准其用于治疗对糖皮质激素和免疫球蛋白反应不佳的慢性原发性免疫性血小板减少症成年患者，以及治疗对免疫抑制治疗反应不佳的重型再生障碍性贫血成年患者。

根据消息显示，2017年12月，海曲波帕乙醇胺片获批开展治疗再生障碍性贫血临床试验，2019年8月，获准开展治疗肿瘤化疗所致血小板减少症的临床试验，2020年11月，批准开展儿童青少年慢性原发性免疫性血小板减少症治疗的ⅲ期临床试验，2022年1月，获准在美国开展治疗恶性肿瘤化疗引起的血小板减少症的III期临床试验。

根据相关规定，在治疗恶性肿瘤化疗所致血小板减少症的适应症被认定为孤儿药后，可以加快Herzopam乙醇胺片的临床试验和市场注册同时可以享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免，免除新药申请费，产品获批后7年的市场专有权等